La capacidad de predecir los resultados de tratamientos complejos ha sido un sueño esquivo para la medicina. Hasta ahora, que el mayor conocimiento de la biología humana permite no solo identificar dónde tratar, sino a quiénes tratar.
A ese enfoque se le llama medicina de precisión, y se ha convertido en una propuesta de la industria farmacéutica para evitar el desperdicio de los recursos de la salud. Sobre este tema conversó el científico Morten Sogaart, director ejecutivo de Biotecnologías y Medicina de Precisión de laboratorios Pfizer, durante el foro Innovación, salud y sostenibilidad en los próximos 60 años que esta farmacéutica llevó a cabo en días pasados en Bogotá.
¿Qué significa ‘medicina de precisión’?
La medicina de precisión es un enfoque para descubrir y desarrollar medicamentos y vacunas mediante la integración de la información que obtenemos de los pacientes y la información que obtenemos en el laboratorio. Eso nos permite entender la biología de las enfermedades y crear una especie de mapa para que los medicamentos apunten a dianas más específicas y sean administrados a grupos de población donde tienen una mejor respuesta o ausencia de efectos secundarios. Con la medicina de precisión tenemos una especie de GPS para conocer las enfermedades.
¿Entonces los medicamentos desarrollados con este enfoque no funcionan en todas las personas?
Así es. La medicina de precisión se centra en subgrupos particulares de pacientes con características que los hacen más propensos a tener una respuesta beneficiosa.
¿Qué clase de enfermedades se están tratando con medicina de precisión?
Hay muchas, pero hay dos casos muy representativos. Por ejemplo, la medicina de precisión ha tenido mucho éxito en el tratamiento de casos muy raros de cáncer de pulmón. Existe una mutación que se presenta en muy pocos pacientes, generalmente no fumadores, llamada gen de fusión ALK. Un medicamento desarrollado específicamente para ellos ha dado muy buenos resultados. Otro ejemplo interesante fue el hallazgo de personas que tienen una mutación en un gen que los hace tener muy bajos niveles de colesterol malo y, por lo tanto, un menor riesgo de enfermedad cardiovascular. Basadas en este hallazgo, varias compañías están desarrollando medicamentos que tienen un efecto similar al que produce la mutación de este gen.
Desde la perspectiva financiera, ¿qué aporta la medicina de precisión al sector de la salud?
Estamos desperdiciando mucho dinero en medicinas que no sirven. Aproximadamente el 50 por ciento de las veces los medicamentos no tienen eficacia. De los 700.000 millones que cada año se invierten en medicamentos en el mundo, echamos a perder unos 350.000 millones. A esto hay que sumarle los eventos adversos, que solo en Estados Unidos generan un gasto de 177.000 millones de dólares anuales, afectan a más de dos millones de personas y son la cuarta causa de mortalidad. Lo que buscamos con la investigación y el desarrollo en medicina de precisión es, justamente, identificar los pacientes a quienes beneficiarán los medicamentos y excluir aquellos en quienes producirán eventos adversos.
¿De qué depende el éxito de la medicina de precisión?
Por una parte, tenemos que contar con muchos datos de la biología humana para tener la seguridad de que el blanco adonde apunta el medicamento es determinante en la enfermedad; por otra, tenemos que tener evidencia sobre los efectos del medicamento como consecuencia de su acción sobre el blanco, y finalmente, debemos contar con marcadores biológicos para predecir el beneficio o la seguridad de los medicamentos.
¿La implementación de medicina de precisión podría favorecer de algún modo a los prestadores de salud?
Sin duda. Los beneficios incluyen mejores estimaciones de riesgo y tratamiento mejorado, así como el diagnóstico u otras pruebas que puedan identificar a los pacientes en alto riesgo en una etapa temprana de la enfermedad. La capacidad de identificar a los pacientes que tienen más probabilidades de responder al tratamiento o menos probabilidades de experimentar eventos adversos será un fuerte impulsor de valor en la medida que los costos de la salud y las restricciones financieras son cada vez mayores.
¿Y reducirá el costo de los medicamentos?
Con la medicina de precisión tendremos poblaciones de menor tamaño y será necesario hacer tests a muchos pacientes. Ahora bien, estas desventajas se equilibran cuando se reduce el número de fracasos y eventos adversos en los tratamientos.
¿La medicina de precisión confirma que valió la pena secuenciar el genoma humano?
Definitivamente. La secuenciación del genoma nos permitió encontrar genes sobre los que podemos actuar en la investigación y el desarrollo de medicamentos. Aquella mutación en el gen que provoca que haya menos colesterol malo en la sangre es una muestra de ello.
MUCHOS BENEFICIOS, BAJAS INVERSIONES
Entre todos los esfuerzos que se han hecho en salud pública, muy pocos dejan tantos réditos como la vacunación. Un estudio presentado por el epidemiólogo Diego Rosselli en el foro Innovación, salud y sostenibilidad en los próximos 60 años estableció que la reducción de la mortalidad infantil en Colombia en los últimos 60 años es especialmente atribuible al aumento de coberturas de vacunación, la reducción de accidentes, y la prevención de enfermedades respiratorias y gastrointestinales (esta última, gracias al lavado de manos).
Los números son contundentes. La vacunación de un niño de un país pobre cuesta 30 dólares. Se estima que por cada 10 niños vacunados (300 dólares), se salva una vida. Cada millón de dólares invertidos en vacunas salvan 3.300 vidas. Cada dólar invertido en vacunación permite un ahorro de entre 2 y 27 dólares. Específicamente, la vacunación contra sarampión, rubéola y paperas genera un ahorro de 14,2 dólares, la vacunación contra la varicela genera un ahorro de 7,4 dólares y la vacunación contra el neumococo, de 3,6.
Si las cosas siguen por buen camino, el enfoque de la medicina de precisión aumentaría el potencial de estos ahorros.
